На территории ес впервые разрешено использовать препарат, предназначенный для генной терапии

На территории ес впервые разрешено использовать препарат, предназначенный для генной терапии

Клетки под шубой

Дабы поменять свойства клеток и вынудить их «плясать под собственную дудку», человеку совсем не обязательно модифицировать их геном. Биолог…

Препарат alipogene tiparvovec был создан для лечения редкой наследственной патологии — недостаточности липопротеинлипазы (ее еще именуют гиперлипопротеинемией I типа). При недостаточности этого фермента быстро увеличивается уровень хиломикронов (частиц, участвующих в транспортировке жиров) в крови.

У больных по причине того, что сосуды «забиваются жиром», инфаркт миокарда либо инсульт смогут произойти в возрасте 20–25 лет.

Среди менее устрашающих последствий спонтанное либо вызванное нарушением диеты воспаление поджелудочной железы — панкреатит. Alipogene tiparvovec изменяет ген, кодирующий производство липопротеинлипазы.

По сути, препарат представляет собой обычный ген липопротеинлипазы, «упакованный» в ДНК вирусного вектора (частица, которая употребляется для доставки генетического материала в клетки-мишени). В этом случае вирусный вектор представляет собой аденоассоциированный вирус. Данный вирус полностью безвреден для организма (по крайней мере, пока нет доказательств в пользу его патогенности) в отличие, к примеру, от ретровирусов, каковые кроме этого возможно применять в качестве вирусных векторов, но они с определенной возможностью смогут приводить к и провоцировать образование опухолей.

Но у аденоассоциированных вирусов имеется и недочёты: емкость их генома очень низкая, другими словами, в случае если нужно «передать» посредством вирусного вектора большой ген, он в него легко «не поместится».

На территории ес впервые разрешено использовать препарат, предназначенный для генной терапии

«Гиперактивных детей необязательно лечить амфетамином»

О дофамине — наркомании и гормоне удовольствия, о лечении гиперактивности детей амфетаминами, об «итальянском Сколково» и будущем…

Так или иначе, на данный момент множество препаратов на базе аденоассоциированных вирусных векторов проходят испытания.

В этом случае еще одно преимущество выбранного аденоассоциированного вируса — его сродство к мышечным клеткам. Мышечная ткань – это главный поставщик липопротеинлипазы, и терапия запланирована на однократное введение препарата внутримышечно.

Alipogene tiparvovec был протестирован на протяжении трех испытаний, совершённых в Нидерландах и Канаде. Опробования проводились на 27 больных с наследственной недостаточностью липопротеинлипазы. Все, кто приобретал препарат, переносили его прекрасно и между третьей и двенадцатой семь дней по окончании введения препарата показали ощутимое понижение концентрации жиров в крови. Принципиально важно подчернуть, что однократное введение препарата дает стойкий продолжительный по времени эффект и сокращает частоту приступов острого панкреатита, связанного с нарушением обменов жиров. Плюс ко всему применение этого препарата разрешит больным наследственной недостаточностью липопротеинлипазы нормально имеется, не ограничивая себя в пище, богатой жирами.

Регистрация Alipogene tiparvovec — поворотная точка в практически открытии новой области медицины.

На территории ес впервые разрешено использовать препарат, предназначенный для генной терапии

СПИД вылечен с лейкемией

Германские ученые в первый раз в мире вылечили человека от СПИДа: соответствующая статья размещена в рецензируемом научном издании. Но эта работа…

Генная терапия показалась недавно, но начинается очень стремительными темпами. Предпосылками для происхождения идеи генной терапии стали открытия в области биологии и генетики. В частности, познание механизмов изменения клеток животных опухолеобразующими вирусами и дало тот толчок, что был нужен для разработки принципиально нового вида лечения. Концепция генной терапии появилась в первой половине 70-ых годов двадцатого века, в то время, когда издание Science разместил статью Фридмана и Роблина «Генная терапия для людских генетических болезней?». Уже в 1980-х годах активно использовались способы переноса генетического материала от одних животных к вторым.

Пионером в применении генной терапии на практике стал американский доктор Уильям Френч Андерсон, пациенткой которого была четырехлетняя девочка по имени Ашанти де Сильва, страдавшая наследственным недостатком аденозиндезаминазы. Данный фермент в клетках разрушает вещества, токсичные для лейкоцитов — белые клетки крови, важные за иммунитет. Так, дети с недостатком этого фермента имеют врожденный иммунодефицит и всегда болеют, поскольку их лейкоциты беззащитны перед токсинами. его коллеги и Андерсон забрали у девочки кровь, отфильтровали лейкоциты и «заразили» вирусом, что поменял структуру ДНК этих клеток, при помощи чего в них начал образовываться недостающий фермент. Эти клетки ввели обратно в кровь девочки. На протяжении лечения наблюдались постоянные улучшения, и со временем дозу введения и частоту лекарства удалось снизить. Но полного исцеления так и не случилось.

В первой половине 90-ых годов двадцатого века итальянский врач Клаудио Бординьон из Университета Вита-Салюте Сан Раффаэле в Милане применил гемопоэтические стволовые клетки (другими словами предшественники клеток крови) в качестве векторов для доставки генов. В будущем эта работа отразилась на первом успешном исцелении все того же недостатка аденозиндезаминазы в 2002 году. Но были и неудачи.

Во второй половине 90-ых годов двадцатого века 18-летний доброволец Джесс Гелсингер погиб в следствии применения экспериментального лечения.

У него был четко выраженный иммунный ответ на введение вирусного вектора.

А в 2002 году возможность применения генной терапии недостаточности аденозиндезаминазы по большому счету была под вопросом, в то время, когда в Париже у детей, приобретавших генную терапию, развились состояния, схожие с лейкемией. Многие испытания в Соединенных Штатах были приостановлены FDA (Агентство по контролю за продуктами и лекарствами питания американского руководства), была нужна переоценка этических качеств генной терапии.

На территории ес впервые разрешено использовать препарат, предназначенный для генной терапии

Вирусная диверсия-многоходовка

РНК-вирус мышиного менингита обучился встраиваться в хозяйскую ДНК, применяя её фрагменты, оставшиеся в геноме от зараз далёкого эволюционного…

С началом XXI века исследования генной терапии длились. В 2003 году группе ученых из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе удалось передать генетический материал клеткам мозга, преодолев гематоэнцефалический барьер, защищающий мозг, посредством липосом. Липосомы – это пузырьки, образующиеся из двойного слоя особых молекул – фосфолипидов. Вовнутрь этих пузырьков возможно поместить лекарственное вещество, которое нужно доставить к определенным клеткам. Главным нужным свойством липосом в этом случае есть их свойство попадать через природные клеточные мембраны. Это научное достижение открыло возможности в лечении заболевания Паркинсона либо хореи Хантингтона.

В 2006 году ученые из Центра изучения рака Национального университета здоровья США (Бетесда, штат Мэриленд) удачно вылечили метастатическую меланому у двух больных, поменяв генетический материал Т-лимфоцитов и тем самым вынудив их атаковать раковые клетки.

Развитие генной терапии все еще тормозила неприятность иммунного отторжения клеток с поменянным генетическим материалом. Ответ данной неприятности отыскала группа исследователей под управлением врача Луиджи Налдини и доктора Брайана Брауна из Университета генной терапии Сан-Раффаэле в Милане в мае 2006 года. Они высказали предположение, что узнавание иммунными клетками нового гена возможно «отключить».

В опытах на мышах они применяли особую микро-РНК, которая изменяла отдельный участок ДНК иммунных клеток так, что они прекратили идентифицировать и уничтожать генетически новые клетки.

С того времени прогресс генной терапии (на уровне научных изучений) увеличивался: ученые публиковали работы о лечении с ее помощью наследственных болезней, смогли наделить мартышек цветным зрением, внесли предложение методики лечения дальтонизма у людей, вылечили бета-талассемию.

Сейчас первое «генетическое лекарство» одобрено к применению, и возможно высказать предположение, что в возможности вмешательства в геном разрешат лечить более распространенные болезни, предрасположенность к каким передается по наследству.

10 ДОСТИЖЕНИЙ ГЕННОЙ ИНЖЕНЕРИИ 2017 и начала 2018 года


Читать также:

Понравилась статья? Поделиться с друзьями: